Anvisa aprova remédio para distrofia de Duchenne

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira (13) o registro do Duvyzat (givinostate), novo medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara, grave e progressiva que afeta principalmente meninos.

A aprovação amplia as opções de tratamento disponíveis para pacientes com a doença no Brasil. O medicamento é administrado por via oral e foi indicado pela Anvisa para crianças a partir de 6 anos, em conjunto com o tratamento com corticosteroides.

O principal impacto esperado é retardar a progressão da doença e preservar por mais tempo a capacidade muscular. Nos estudos que embasaram o registro, pacientes tratados com Duvyzat apresentaram menor perda de função motora do que aqueles que receberam apenas o tratamento padrão à base de corticoides.

A DMD provoca perda progressiva de força muscular. Os primeiros sinais costumam aparecer entre os 2 e 5 anos, com dificuldades para correr, pular ou levantar do chão. Segundo a Anvisa, a maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos.

Com a evolução da doença, músculos respiratórios e cardíacos também podem ser comprometidos. A condição exige acompanhamento contínuo e pode gerar grande impacto na rotina das famílias, que muitas vezes precisam lidar com equipamentos especializados, cuidados multiprofissionais e crescente dependência para atividades do dia a dia.

Nesse contexto, a possibilidade de retardar a perda da função muscular representa um avanço relevante. Não se trata de cura, mas de uma nova alternativa terapêutica voltada a desacelerar a evolução da doença.

Como o Duvyzat será usado?

O medicamento é apresentado na forma líquida e deve ser administrado por via oral, duas vezes ao dia. A dose é definida individualmente pelo médico de acordo com o peso do paciente e utilizada juntamente com corticosteroides.

A aprovação também exige acompanhamento médico. A Anvisa destaca que ainda existem incertezas relacionadas principalmente à eficácia do tratamento no longo prazo. Por esse motivo, a agência firmou um Termo de Compromisso com a empresa responsável pelo medicamento, permitindo que o produto chegue ao mercado enquanto novos estudos continuam produzindo evidências sobre seus benefícios e riscos.

Nos Estados Unidos, o Duvyzat já havia sido aprovado pela FDA em 2024 para pacientes com DMD a partir dos 6 anos. A agência americana também aponta que o medicamento demonstrou menor piora em uma medida de função motora relacionada ao tempo necessário para subir quatro degraus.

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Quando o medicamento estará disponível no Brasil?

Apesar do registro pela Anvisa, o medicamento ainda não chega automaticamente às farmácias ou aos pacientes.

Com a aprovação, a empresa responsável deverá solicitar à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) a definição do preço máximo para comercialização no país. A própria Anvisa informa que o prazo para a efetiva entrada no mercado depende da empresa, embora a regulamentação estabeleça que, nesse tipo de aprovação para doença rara, o medicamento deve ser comercializado em até 365 dias após a publicação do registro.

A Anvisa estima que cerca de 700 pessoas sejam diagnosticadas com DMD por ano no Brasil. A doença ocorre por uma alteração genética que impede o organismo de produzir adequadamente a distrofina, proteína fundamental para proteger as células musculares.

Sem ela, os músculos sofrem danos progressivos, que acabam levando à substituição do tecido muscular por tecido gorduroso e fibroso e à perda gradual da força.

A chegada de uma nova opção terapêutica, portanto, pode representar mais uma possibilidade de preservar movimentos e autonomia por mais tempo para crianças e adolescentes que convivem com a doença, embora o acesso efetivo ao tratamento ainda dependa das próximas etapas regulatórias e comerciais.

Para as famílias, o avanço não significa uma cura para a DMD, mas pode representar tempo: tempo de movimento, de autonomia e de qualidade de vida.